Una dintre cele mai crude și devastatoare boli a fost în sfârșit tratată cu succes pentru prima dată. „Nici în cele mai îndrăznețe vise nu ne așteptam la așa ceva”

Boala Huntington a fost tratată cu succes pentru prima dată, spun medicii, anunță BBC News.

Boala este ereditară, ucide fără milă celulele creierului și seamănă cu o combinație între demență, Parkinson și boala neuronului motor.

Echipa de cercetători a fost emoționată până la lacrimi când a descris cum datele arată că boala a fost încetinită cu 75% la pacienți.

Asta înseamnă că declinul pe care l-ai aștepta în mod normal într-un an ar dura patru ani după tratament, oferind pacienților zeci de ani de „viață de bună calitate”, a declarat prof. Sarah Tabrizi pentru BBC News.

Noul tratament este un tip de terapie genică administrată în timpul unei operații delicate pe creier, care durează între 12 și 18 ore.

Primele simptome ale bolii Huntington tind să apară la vârsta de 30 sau 40 de ani și sunt de obicei fatale în decurs de două decenii, deschizând posibilitatea ca un tratament precoce să poată preveni apariția simptomelor.

Prof. Tabrizi, directorul Centrului pentru Boala Huntington al University College London, a descris rezultatele ca fiind „spectaculoase”.

„Nici în cele mai îndrăznețe vise nu ne-am fi așteptat la o încetinire cu 75% a progresiei clinice”, a spus ea.

Niciunul dintre pacienții tratați nu a fost identificat, dar unul dintre ei a fost pensionat medical și s-a întors la muncă. Alții din cadrul studiului încă pot merge, deși se preconiza că vor avea nevoie de un scaun cu rotile.

Tratamentul va fi probabil foarte costisitor. Cu toate acestea, este un moment de speranță reală pentru o boală care lovește oamenii în floarea vârstei și devastează familiile.

Boala Huntington este cauzată de o eroare într-o parte a ADN-ului nostru numită gena huntingtină.

Dacă unul dintre părinții dumneavoastră suferă de boala Huntington, există o probabilitate de 50% să moșteniți gena modificată și să dezvoltați, la rândul dumneavoastră, boala Huntington.

Această mutație transformă o proteină normală necesară creierului – numită proteina huntingtină – într-un ucigaș de neuroni.

Scopul tratamentului este de a reduce permanent nivelurile acestei proteine toxice, cu o singură doză.

Sursa https://www.hotnews.ro